是一种罕见的肾脏自身免疫性疾病，在 10 到 20 年内可能会发展为终末期肾病。科睿唯安预测，IgAN 治疗市场将以 26% 的复合年增长率增长，到 2033 年达到 42 亿美元，这主要得益于新型疗法的出现以及疾病意识和治疗率的提高，预计美国患者人数将超过 180,000 人，欧盟 5 国患者人数将超过 200,000 人（科睿唯安疾病格局与预测，2024 年 9 月）。
直到最近，治疗仍仅限于对症治疗，对于治疗肾功能衰退的疗法，尤其是那些更有效地降低 UPCR 和减缓 eGFR 下降的疗法，仍存在大量未得到满足的需求。TARPEYO®（布地奈德）于 2021 年进入美国市场，改变了游戏规则。该药物是 Calliditas Therapeutics 与 STADA Arzneimittel AG 和 Everest Medicines 合作开发的皮质类固醇布地奈德缓释剂型，是目前唯一获得 FDA 批准的治疗 IgAN 的药物，经证实可显著减少肾功能丧失 – 3 期试验显示，与两年内的安慰剂相比，对肾脏的损害减少了 50%。
对于像这样的小公司来说
将新药商业化并确保患者能够获得它是一项艰巨的挑战，这导致许多生物技术公司在临床试验初期就将其宝贵的创新成果出售或授权给大型制药公司（以及由此获得的大部分收益，这些收益可以用于资助未来的创新）。然而，凭借 TARPEYO，Calliditas 能够利用 FDA 的孤儿药指定途径获得加速批准。
即降低患有原发性 IgAN 且有快速进展风险的成人患者的蛋白尿（尿液中蛋白质含量升高），但后来根据后续临床试验数据，该公司获得了一项扩大的标签，现在涵盖了减少该患者群体的肾功能丧失。该药物用于其他适应症（包括自身免疫性肝炎 (AIH) 和原发性胆汁性胆管炎）的研究正在进行中。然而，鉴于其高昂的成本和新竞争对手的出现，TARPEYO 在 IgAN 治疗市场的主导地位将 柬埔寨资源 在未来几年受到挑战。监管机构与生命科学公司之间的关系是一种动态而复杂的互动。许多人认为生命科学公司的作用是推动创新的界限，而监管机构的任务是优先考虑公共安全，并经过仔细审议以确保遵守最高标准。
然而，最近这种动态发生了有趣的转变。在经历了大数据应用出现的最初调整期之后，全球主要市场的监管机构和卫生技术评估机构越来越认识到将真实世界数据、真实世界证据和患者报告的结果纳入支持提交材料的价值。随着机构寻求倾听患者的声音、改善患者结果并解决医疗保健不平等问题，这种转变是由对以患者为中心的护理的重新重视推动的。
这些工具有许多有前景的应用
包括确保更具代表性的临床试验、使用合成的双对照组以及探索针对小群 Casinonic 澳大利亚评论 – 粉碎还是放弃？ 体患者的替代研究设计。企业越来越面临着利用这些工具的挑战，以保持竞争优势并确保公平获得尖端疗法，但要做到这一点需要尽早、有意识地 新加坡电话号码 规划和多方面的方法，包括稳健的研发战略、强有力的监管和市场准入规划、有效的利益相关者参与和持续创新。
总而言之，去年主要市场首次批准了 50 多种新药（完整名单可该公司最初仅适用 在 Clarivate 2025 年值得关注的药物报告中查看）。